Sverige är ett av de länder som deltar i en ny internationell studie för behandling av patienter med sekundärprogressiv MS. En patientgrupp som idag inte har någon effektiv behandling att tillgå. I studien utvärderas effekten av läkemedlet Tysabri (natalizumab).
MS är en av de vanligaste orsakerna till neurologisk funktionsnedsättning hos yngre personer. En betydande andel av de som diagnosticeras med skovvis förlöpande MS (RRMS), som är den vanligaste formen av MS, övergår med tiden i en sekundärprogressiv fas av sjukdomen (SPMS). SPMS kännetecknas av en kontinuerligt försämrad neurologisk funktion, med påverkan på bland annat gångfunktionen. Sjukdomsmekanismerna vid progressiv MS är fortfarande till stora delar okända.
¨MS är en vanlig orsak till neurologiskt handikapp hos unga vuxna. På senare har vi glädjande nog fått tillgång till nya, mer effektiva behandlingar för personer med skovformad MS. Tyvärr gäller detta inte den sekundära progressiva sjukdomsfasen, där vi idag i stort helt saknar effektiva behandlingsalternativ. Det finns därmed ett mycket stort behov av att utveckla bättre behandlingsmetoder för våra patienter”, säger Fredrik Piehl, professor och överläkare på Karolinska Universitetssjukhuset i Solna samt koordinerande prövare för studien i Sverige. “Detta är den största nu pågående studien inom SPMS och syftet är att undersöka om behandling med Tysabri kan förhindra försämring av neurologisk funktion och därmed ha en positiv effekt på patientens rörlighetsförmåga”.
Om studien
ASCEND (A Study to Characterize the Efficacy of Natalizumab on Disability in SPMS) är en dubbelblind, placebokontrollerad studie. I studien kommer patienter med progressiv MS randomiseras till antingen Tysabri 300 mg eller placebo intravenöst var fjärde vecka i 96 veckor. ASCEND är en global studie och omfattar cirka 850 patienter i 15 länder varav Sverige är ett. I Sverige deltar kliniker i Göteborg, Stockholm, Umeå, och Örebro. Deltagarna i studien kommer att vara i åldrarna 18 till 58 med diagnosen sekundärprogressiv MS sedan minst två år.
Det primära effektmåttet är att undersöka om behandling med Tysabri bromsar försämringen i den neurologiska funktionen hos patienter med sekundärprogressiv MS.
Om Tysabri
Tysabri är godkänt i Europa för behandling av skovvis förlöpande MS sedan juni 2006. Enligt data som publicerats i the New England Journal of Medicine leder behandling med Tysabri efter två år till 68 procents relativ minskning (p0,001) av skovfrekvensen per år jämfört med placebo, och en relativ minskning av risken för bestående funktionsnedsättning med 42-54 procent (p0,001). För patienter med hög sjukdomsaktivitet, vilket utgör merparten av dem som i praktiken behandlas med Tysabri, är skovreduktionen 81 procent (p=0,001) och den relativa minskningen för bestående funktionsnedsättning 64 procent (p=0,008)[1].
Tysabri rekommenderas till patienter med aktiv sjukdom som inte har effekt av annan sjukdomsmodifierande behandling. Tysabri är en antikropp som verkar genom att stoppa inflammerade celler i blodet att ta sig in i det centrala nervsystemet (CNS) och orsaka skada. MS är en autoimmun sjukdom, och immunsystemet reagerar mot det skyddande höljet, myelinet, kring nervfibrerna i CNS. Antikroppen i Tysabri verkar genom att blockera ett protein, alfa 4-integrin, som aktiverade immunceller använder för att häfta fast vid blodkärlsväggen och vandra in i CNS.
Tysabri innebär en ökad risk för en känd men mycket allvarlig biverkning, hjärnvirusinfektionen PML (progressiv multifokal leukoencefalopati). PML fall har rapporterats såväl i kombinationsterapi med immunmodulerande behandling som i monoterapi med Tysabri. Risken att drabbas är beroende på olika riskfaktorer.
För mer information kontakta:
Fredrik Piehl, 073-671 81 01, fredrik.piehl@ki.se, professor och överläkare på Karolinska universitetssjukhuset i Solna samt koordinerande prövare för ASCEND-studien i Sverige
Eva Falk, 070-390 13 64, eva.falk@biogenidec.com, medicinsk chef, BiogenIdec Sverige.
Fakta: MS
MS är en kronisk neurologisk sjukdom som ger upphov till inflammationer som angriper det centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärg). Sjukdomen är nästan dubbelt så vanlig hos kvinnor som hos män och insjuknandet sker oftast i åldern 20–40 år. I Sverige har omkring 17 000 personer MS och varje år får drygt 500 personer diagnosen. I tidiga stadier går sjukdomen oftast i skov, perioder med förvärrade MS-symtom som sedan försvinner helt eller delvis. Senare under sjukdomsprocessen tilltar dock permanenta kroppsliga och kognitiva funktionsnedsättningar.
[1] Hutchinsson et al (2009), The efficacy of natalizumabin patients with relapsing multiple sclerosis: subgroup analyses of AFFIRM and SENTINEL, Jon 3093.
